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Dec 03, 2023

Como o Pacote Farmacêutico da UE está impactando as pequenas biotecnologias

Após vários atrasos, o Pacote Farmacêutico da UE foi publicado em 26 de abril

Após vários atrasos, o Pacote Farmacêutico da UE foi publicado em 26 de abril de 2023. Esta é a primeira revisão significativa em mais de duas décadas da legislação fundamental que rege a autorização e avaliação de todos os medicamentos na União Europeia. Afeta todas as terapias lançadas na UE, desde a geração de evidências até vias regulatórias, cronogramas de aprovação e incentivos.

Globalmente, a proposta da Comissão Europeia continua a ser muito preocupante. Apesar do atraso na publicação, uma série de questões permanecem em aberto, por exemplo, sobre como certas disposições ou conceitos serão interpretados, especialmente no que diz respeito a Altas Necessidades Médicas Não Satisfeitas (HUMN) e conceitos como avanço terapêutico excepcional ou reduções 'significativas' na morbidade e mortalidade . Essas disposições podem ter implicações negativas significativas para a indústria e o ecossistema de preços e reembolsos.

Começaremos com os pontos positivos, pois há uma série de mudanças bem-vindas introduzidas pelo Pacote Farmacêutico da UE. A Comissão manteve uma directiva e um regulamento separados. Tem havido um esforço para atualizações e métodos de trabalho simplificados da EMA, como aconselhamento científico reforçado e suporte regulatório para desenvolvedores de medicamentos órfãos (OMPs), bem como para pequenas e médias empresas. Várias disposições regulatórias ajudarão a acelerar as aprovações regulatórias, como a redução dos prazos para aprovações da EMA para 180 dias. A introdução do sandbox regulatório e uma abertura para ensaios clínicos adaptados e evidências do mundo real (RWE) podem desempenhar um papel importante na preparação do regulamento para o futuro.

Uma mudança importante no sistema órfão é uma reimaginação da estrutura de exclusividade de mercado órfão (OME) – os incentivos concedidos a um desenvolvedor que comercializa uma terapia para uma indicação órfã. Afastando-se de uma abordagem de tamanho único, em que todas as terapias órfãs recebem 10 anos de OME, a proposta introduz um sistema de incentivo modulado. A nova abordagem proposta pela Comissão não aborda os principais desafios que encorajariam o desenvolvimento de terapias para 95% das doenças raras sem tratamento autorizado. Em vez disso, sugerimos outra abordagem modulada, baseada no caso de investimento e na chance de sucesso terapêutico, desenvolvida pelo Grupo de Especialistas em OD multistakeholder.

A Comissão propôs associar os incentivos órfãos ao conceito de HUMN. Com sua definição restritiva, esse conceito corre o risco de sufocar a inovação, negligenciar as populações de pacientes e realmente limitar a longevidade da legislação. Os HUMNs evoluem com a ciência e a sociedade, portanto, uma definição na legislação não resistiria ao teste do tempo. Uma abordagem modulada que reflita a probabilidade de sucesso terapêutico realmente encorajaria os desenvolvedores a continuar investindo e lançando na UE. Além da modulação em si, ele cria uma classificação de fato dos pacientes e "carimba" as terapias com um rótulo em um estágio muito inicial de desenvolvimento. Esses produtos sem o selo (H)UMN provavelmente enfrentarão pressões significativas de redução de preços ou reduzirão sua viabilidade comercial.

Um dos principais objetivos da Comissão é facilitar o desenvolvimento de terapias para pacientes sem tratamentos autorizados. A introdução de uma única autorização de introdução no mercado para cada substância ativa, efetivamente uma 'Autorização de Introdução no Mercado Órfão Global (GOMA)' vai contra este objetivo do nosso ponto de vista. O GOMA forneceria apenas um ano extra de exclusividade adicional para mudar para uma nova indicação órfã, que seria limitada a dois anos. Esta proposta deve ser considerada com cautela, pois o desenvolvimento de uma nova indicação terapêutica requer muitos anos de pesquisa e ensaios clínicos, e não será suficientemente recompensado com apenas mais um ano de exclusividade. Este mecanismo irá, portanto, dificultar a inovação incremental.

Os desenvolvedores de medicamentos órfãos devem ser encorajados a maximizar o impacto da pesquisa e do conhecimento que desenvolvem e encontrar usos adicionais para os compostos existentes, especialmente se isso abrir a porta para os pacientes sem outras opções. Os desenvolvedores órfãos acumulam muito conhecimento sobre como as doenças e terapias funcionam, então devemos tirar proveito disso e recompensar sua inovação científica, não restringi-la.