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Sep 13, 2023

Synlogic anuncia o início da Synpheny

Publicado: 05 de junho de 2023 CAMBRIDGE, Massachusetts, 05 de junho de

Publicado: 05 de junho de 2023

CAMBRIDGE, Massachusetts, 05 de junho de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) --Synlogic, Inc.(Nasdaq: SYBX), uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que promove novos bioterapêuticos orais não absorvidos sistemicamente para transformar o tratamento de doenças graves, anunciou hoje o início do Synpheny-3, um estudo global de Fase 3 que avalia a eficácia e segurança de SYNB1934 como um tratamento potencial para fenilcetonúria (PKU).

"Trabalhamos incansavelmente para promover este programa e hoje é um marco importante para a Synlogic e para a comunidade de pacientes que vivem com o fardo extremo da PKU", disse Aoife Brennan, MB Ch.B., presidente e diretor executivo da Synlogic. "Fizemos parceria neste projeto de estudo fundamental com as principais partes interessadas, incluindo especialistas clínicos, agências reguladoras globais e pessoas que vivem com PKU e somos muito gratos por seus muitos insights. Em particular, o feedback dos pacientes aumentou nosso senso de urgência para apresentar um novo terapêutico oral que pode ser usado como monoterapia ou tratamento médico adjuvante."

"Esta é uma notícia empolgante. A comunidade PKU agradece a Synlogic por seu compromisso em trazer uma nova opção de tratamento para indivíduos com PKU e por buscar a contribuição e parceria de nossa comunidade neste processo", disse Lisa Milberg, diretora executiva, Aliança Nacional PKU.

O teste Synpheny-3

Synpheny-3 é um ensaio clínico de Fase 3 randomizado, controlado por placebo, global, multicêntrico e fundamental, projetado para avaliar a eficácia e a segurança do SYNB1934 como tratamento para PKU. O projeto final do estudo incorpora o feedback de agências reguladoras globais, incluindo a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. O estudo global incluirá aproximadamente 150 pacientes com níveis plasmáticos de fenilalanina (Phe) na linha de base >360 μM. Synpheny-3 incluirá pacientes com 18 anos ou mais; um subconjunto inicial de dados de pacientes na Parte 1 será usado para avaliar a oportunidade de reduzir a idade de inscrição para 12 anos de idade. Os participantes do estudo podem seguir sua dieta habitual enquanto participam do estudo.

Espera-se que o Synpheny-3 seja conduzido em aproximadamente 30 locais clínicos nos Estados Unidos, Canadá, Alemanha, Dinamarca, Israel, Turquia e Geórgia. O estudo foi projetado para a conveniência do paciente e oferece oportunidades de participação pessoalmente ou em formato virtual ou híbrido.

O estudo consiste em três partes: A Parte 1 é um período inicial, permitindo a titulação individualizada em três níveis de dose potenciais (3x1011, 6x1011 e 1x1012), com os pacientes gastando um mínimo de três semanas em cada dose. A Parte 2 do estudo é uma retirada randomizada, controlada por placebo, de quatro semanas, que será usada para avaliar o desfecho primário: mudança nos níveis de Phe plasmático, com uma análise primária realizada entre os respondedores da Parte 1. A definição para respondedores é uma redução no Phe plasmático desde a linha de base de > 20%. A Parte 3 é uma extensão aberta que pode se estender por até três anos.

Mais informações sobre o estudo Synpheny-3 estão disponíveis em www.clinicaltrials.gov, identificador NCT05764239 e também visitando pkuresearchstudy.com.

Atualização de negócios

Em reconhecimento ao importante marco do início do Synpheny-3 e ao progresso dos programas de estágio clínico da Synlogic, a empresa também anunciou esforços para direcionar recursos para seu portfólio de produtos candidatos para doenças metabólicas raras em estágio avançado. As mudanças incluem a priorização de atividades, incluindo os estudos principais e pediátricos do SYNB1934 para PKU e o avanço para a Fase 2 do SYNB1353 para HCU, bem como atividades de pesquisa que dão suporte ao pipeline clínico atual e à colaboração contínua com a Roche.

Com essa priorização, a empresa reduziu sua força de trabalho em aproximadamente 21%, o que deve estender sua linha de caixa ainda mais no segundo semestre de 2024. A empresa estima que incorrerá em aproximadamente $ 0,9 milhão em custos relacionados à redução da força de trabalho relacionadas a indenizações e outros benefícios de rescisão relacionados. A Empresa comunicou a redução da força de trabalho em 31 de maio de 2023 e espera que a maior parte dos custos associados ao plano de redução de pessoal sejam incorridos durante o segundo trimestre encerrado em 30 de junho de 2023 e o terceiro trimestre encerrado em 30 de setembro de 2023. A Empresa pode também incorrer em outros encargos materiais não contemplados atualmente devido a eventos que possam ocorrer devido a, ou associados a essas ações.